Editarea genelor arată că scade colesterolul la maimuțe
Un nou studiu, publicat acum în jurnal Biotehnologia naturii, susține că persoanele care prezintă un risc ridicat de boli de inimă din cauza nivelurilor lor excesive de colesterol pot avea în curând un tratament alternativ sigur și eficient în editarea genelor.
Hipercolesterolemia, care este o afecțiune cardiovasculară, pune oamenii într-un risc extrem de mare de boală coronariană datorită acumulării mari de colesterol în sânge.
Majoritatea persoanelor cu hipercolesterolemie iau statine pentru a-și trata starea, dar pentru alții, aceste medicamente nu sunt suficiente pentru scăderea colesterolului.
Potrivit unor cercetări, 1 din 7 persoane cu hipercolesterolemie moștenită ar putea fi nevoit să recurgă la un alt tip de medicament numit inhibitori PCSK9.
Cu toate acestea, tratamentul cu inhibitori PCSK9 poate fi adesea incomod, deoarece necesită injecții repetate, iar unii pacienți pur și simplu nu tolerează medicamentul.
Pentru aceste persoane, editarea genelor poate fi soluția, potrivit noilor cercetări de la Școala de Medicină Perelman de la Universitatea din Pennsylvania din Philadelphia.
Noul studiu - condus de primul autor Lili Wang, doctorat, profesor asociat de medicină la universitate - arată că editarea genomului poate reduce nivelul colesterolului la maimuțele rhesus.
Colesterolul a scăzut cu 30-60 la sută
Într-un corp sănătos, PCSK9 gena descompune receptorii lipoproteinelor cu densitate scăzută (LDL) care sunt responsabili pentru eliminarea excesului de colesterol din sângele nostru.
Inhibitorii PCSK9 ajută la scăderea nivelului de colesterol LDL sau „rău”. Dar pentru persoanele care nu tolerează aceste medicamente, Wang și colegii au găsit o soluție.
„Cel mai adesea”, explică Wang, „acești pacienți sunt tratați cu injecții repetate ale unui anticorp împotriva PCSK9 […].”
Dar, studiul nostru arată că, odată cu editarea cu succes a genomului, pacienții care nu pot tolera medicamentele inhibitoare ar putea să nu mai aibă nevoie de acest tip de tratament repetat.
Lili Wang
Cercetătorii au conceput o enzimă care vizează și dezactivează PCSK9 genă. Au folosit un vector virus adeno-asociat (AAV) pentru a transporta această enzimă în ficatul maimuțelor. Ficatul are cea mai mare responsabilitate pentru eliminarea colesterolului excesiv.
Animalele care au primit tratamentul s-au dovedit a avea niveluri mai scăzute de colesterol PCSK9 și LDL.
Mai exact, dozele medii și mari ale tratamentului au scăzut nivelul PCSK9 cu 45-84% și nivelul colesterolului cu 30-60%.
Aceste doze vectoriale AAV s-au dovedit anterior a fi sigure și eficiente în studiile clinice efectuate la om pentru terapia de substituție genetică pentru tratarea hemofiliei.
„Munca noastră inițială cu mai multe abordări de livrare și editare”, notează autorul principal al studiului Dr. James M. Wilson, care este directorul Programului de terapie genică la universitate, „a produs cele mai impresionante date la primatele neumane atunci când am asociat AAV pentru livrare cu [enzima] proiectată pentru editare. ”
„Am făcut pârghie”, continuă el, „cei peste 30 de ani de experiență în terapia genică pentru a progresa știința translațională a editării in vivo a genomului și, făcând acest lucru, am consolidat importanța studiilor timpurii la primate neumane pentru a evalua siguranța și eficacitate. ”
