Cannabis medical pentru epilepsie aprobat mai întâi de FDA
În contextul unei dezbateri internaționale din ce în ce mai puternice cu privire la faptul dacă pacienților cu forme severe de epilepsie ar trebui să li se permită să utilizeze canabis medical pentru a-și gestiona starea, Administrația pentru Alimente și Medicamente tocmai a aprobat oficial un astfel de medicament.
Recent, mass-media internațională și-a bombardat publicul cu o acoperire a cazului unei mame britanice al cărei magazin de canabis medical a fost confiscat de către vama Regatului Unit.
Femeia transporta ulei de canabis pe care îl aducea în Marea Britanie pentru a ajuta la gestionarea stării fiului ei de 12 ani, care are o formă severă de epilepsie.
Disputa i-a determinat în cele din urmă pe oficialii din Marea Britanie să facă o excepție pentru băiat și să returneze substanța confiscată.
În Statele Unite, canabisul a fost legalizat pentru uz medical în unele state, dar până de curând nu trebuia încă să obțină aprobarea Food and Drug Administration (FDA), ca fiind sigur în tratamentul sau gestionarea oricărei afecțiuni.
Dar luni, FDA a aprobat în cele din urmă utilizarea unei soluții orale de canabidiol (CBD) numită Epidiolex pentru tratamentul a două forme rare de epilepsie - sindromul Lennox-Gastaut și sindromul Dravet - la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste.
Deși CBD este derivat din planta marjiuana Cannabis sativa, nu induce o stare de ebrietate. „Înaltul” este în schimb cauzat de o altă componentă de canabis numită tetrahidrocanabinol (THC).
„FDA [susține cercetarea în acest domeniu de mulți ani”, notează comisarul FDA, dr. Scott Gottlieb, într-o declarație oficială. „Dar marijuana este un compus din anexa I cu riscuri cunoscute.”
Administrația de aplicare a drogurilor (DEA) susține că substanțele din anexa I „sunt definite ca medicamente fără utilizare medicală acceptată în prezent și cu un potențial ridicat de abuz”.
Din acest motiv, Dr. Gottlieb precizează că FDA trebuie să vadă dovezi solide, care să îndeplinească criterii riguroase, înainte de a aproba orice medicament derivat din canabis pentru terapie medicală. Și Epidiolex este primul medicament care a atins aceste standarde înalte.
„Acesta este un avans medical important. Dar este, de asemenea, important să rețineți că aceasta nu este o aprobare a marijuanei sau a tuturor componentelor sale ", subliniază comisarul.
„Aceasta este aprobarea unui medicament CBD specific pentru o anumită utilizare. Și s-a bazat pe studii clinice bine controlate care evaluează utilizarea acestui compus în tratamentul unei afecțiuni specifice ”, adaugă el.
Tratament pentru epilepsie rară și severă
Cele două afecțiuni pe care le va trata acest nou medicament - sindromul Lennox-Gastaut și sindromul Dravet - sunt ambele tipuri rare și severe de epilepsie cu debut în copilărie.
Sindromul Lennox-Gastaut începe cel mai adesea între vârstele 3-5 ani și se caracterizează prin crize frecvente, dintre care multe sunt tonice - adică implicând rigidizarea bruscă a mușchilor membrelor și a altor părți ale corpului.
Practic, toți copiii diagnosticați cu această afecțiune dezvoltă, de asemenea, dizabilități intelectuale, iar cei mai mulți dintre ei necesită, de asemenea, asistență pentru activitățile zilnice de bază.
Sindromul Dravet apare în primul an de copil și începe cu convulsii febrile. Alte tipuri de convulsii sunt, de asemenea, experimentate pe măsură ce starea avansează. Acestea includ convulsii mioclonice, caracterizate prin spasme musculare scurte, necontrolate.
Unii copii ar putea dezvolta, de asemenea, o stare cunoscută sub numele de „status epilepticus”, în care experimentează convulsii continue care necesită intervenție de urgență. Pacienții cu acest sindrom dezvoltă adesea abilități lingvistice slabe, abilități motorii afectate și hiperactivitate și pot avea dificultăți în relaționarea cu ceilalți.
Crizele dificil de controlat pe care le au pacienții cu sindromul Dravet și sindromul Lennox-Gastaut au un impact profund asupra calității vieții acestor pacienți, notează dr. Billy Dunn, directorul Diviziei de produse neurologice din Centrul FDA. pentru evaluarea și cercetarea drogurilor.
In plus fata de o alta optiune de tratament important pentru pacientii Lennox-Gastaut, aceasta prima aprobare vreodata a unui medicament special pentru pacientii cu sindrom Dravet va oferi o imbunatatire semnificativa si necesara in abordarea terapeutica de ingrijire a persoanelor cu aceasta afectiune.
Riscuri potențiale și efecte secundare
Epidiolex a fost testat în trei studii randomizate, dublu-orb, controlate cu placebo, care au dezvăluit că medicamentul, atunci când este luat în asociere cu alte medicamente, este eficient în reducerea frecvenței convulsiilor la pacienții cu sindrom Lennox-Gastaut sau Dravet.
De asemenea, s-au observat efecte secundare, cele mai frecvente fiind: letargie, oboseală, scăderea poftei de mâncare, enzime hepatice crescute, diaree, erupții cutanate, slăbiciune, insomnie, somn slab și infecții.
De asemenea, trebuie luate în considerare riscuri mai grave, deși FDA observă că astfel de probleme pot apărea în legătură cu orice medicamente pentru epilepsie. Aceste riscuri ar putea fi: idei de sinucidere, tentative de sinucidere, agresivitate sau agitație crescută, depresie și atacuri de panică.
Leziunea hepatică este, de asemenea, o posibilitate, deși cazurile raportate au fost, în general vorbind, ușoare. Cu toate acestea, acesta poate fi un factor de risc pentru probleme mai severe legate de ficat.
„Aprobarea de astăzi”, spune dr. Gottlieb, „demonstrează angajamentul nostru față de procesul științific și colaborarea cu dezvoltatorii de produse pentru a aduce pe piață produsele pe bază de marijuana.”
„Rămânem dedicați standardului nostru de aur pentru dezvoltarea și revizuirea produselor”, adaugă el. „Un astfel de proces asigură faptul că orice noi terapii cu marijuana și componentele sale sunt sigure, eficiente și fabricate la o calitate ridicată și consecventă”.
„Și cel mai important,” concluzionează comisarul FDA, „că aceste produse s-au dovedit sigure și eficiente pentru pacienți.”
