Alzheimer: planul revoluționar își propune să vizeze cauza principală
În prezent nu există tratamente care să vindece sau să încetinească Alzheimerul. Acum, pentru prima dată de când oamenii de știință au convenit recent că cauza este cel mai probabil în aglomerările toxice de proteine oligomerice, a apărut o strategie pentru crearea de medicamente care să le vizeze.
Acest plan este rezultatul unei lucrări comune între Universitatea Cambridge din Regatul Unit și Universitatea Lund din Suedia.
O lucrare despre studiu urmează să apară în curând Lucrările Academiei Naționale de Științe.
Sute de studii clinice au evaluat medicamentele pentru boala Alzheimer, dar niciunul nu a vizat în mod specific agenții patogeni responsabili, spun anchetatorii.
„Până de curând”, spune autorul principal al studiului, Michele Vendruscolo, profesor la Departamentul de Chimie de la Cambridge, „oamenii de știință nu puteau fi de acord asupra cauzei, astfel încât să nu avem o țintă”.
Deoarece agenții patogeni au fost acum identificați ca mici grupuri de proteine cunoscute sub numele de oligomeri, am reușit să dezvoltăm o strategie pentru a viza medicamentele către aceste particule toxice, adaugă el.
Noua strategie arată nu numai că există o modalitate de a proiecta compuși care vizează aglomerările de proteine toxice, ci și cum să le facă mai puternice.
Proteine toxice „necinstite”
Se estimează că 5,7 milioane de persoane din Statele Unite au demență cauzată de boala Alzheimer. Se așteaptă ca acest număr să se dubleze în următorii 30 de ani.
În SUA, ca și în Marea Britanie, Alzheimer este singura boală din primele 10 cauze de deces pentru care nu există tratamente care să o prevină, să încetinească sau să o vindece.
Pe măsură ce starea progresează, ucigând celulele și țesuturile creierului, creierul se micșorează. Acest lucru este însoțit de simptome care variază de la pierderea memoriei la schimbarea personalității. În cele din urmă, îi răpește oamenilor capacitatea lor de a face sarcini de zi cu zi și de a trăi independent.
Proteinele sunt molecule care alcătuiesc structura organelor și țesuturilor și desfășoară multe lucrări în organism, inclusiv în interiorul și între celule.
Moleculele sunt lanțuri 3-D mari, complexe, formate din sute până la mii de unități de aminoacizi, dintre care există 20 de tipuri chimice diferite.
În boala Alzheimer, depozitele toxice de proteine „necinstite” distrug celulele creierului sănătoase. Acest lucru se întâmplă, de exemplu, atunci când proteina nu reușește să se plieze sau să rămână pliată, în forma corectă 3D.
Mecanismele de „eliminare a deșeurilor” nu pot ține pasul
„Proteinele greșite și agregate” sunt legate nu numai de Alzheimer, ci și de Parkinson și multe alte boli umane.
Creierul are mecanisme de „eliminare a deșeurilor” pentru a elimina astfel de proteine necinstite. Cu toate acestea, prof. Vendruscolo explică: „Pe măsură ce îmbătrânim, creierul devine mai puțin capabil să scape de depozitele periculoase, ducând la boli”.
Un alt studiu a identificat recent gene care leagă sistemul de eliminare a deșeurilor din creier de boala Alzheimer.
Oamenii de știință de la Cambridge au fondat acum o companie de biotehnologie pentru a-și aplica cercetările la găsirea de noi diagnostice și tratamente pentru boala Alzheimer și alte tulburări care apar din proteinele pliate greșit.
Aceștia se așteaptă să înceapă studiile clinice cu primul lot de medicamente candidate în aproximativ 2 ani.
Cercetătorii au dezvoltat noua strategie folosind o abordare numită cinetică chimică, care este deosebit de potrivită pentru examinarea procesului „extrem de dinamic” de agregare a proteinelor toxice și identificarea sursei sale.
„Este pentru prima dată când se propune o metodă sistematică de urmărire a agenților patogeni - cauza bolii Alzheimer”.
Prof. Michele Vendruscolo
