Boala celiacă poate fi tratată cu medicamente pentru fibroza chistică
Noi cercetări investighează asemănările moleculare dintre boala celiacă și fibroza chistică. Rezultatele sugerează că un compus dezvoltat pentru fibroza chistică poate trata și boala celiacă.
Boala celiacă este o tulburare autoimună care afectează 1 din 141 de persoane din Statele Unite.
Condiția este declanșată de consumul de gluten - o proteină care poate fi găsită în grâu, orz și secară și în alimente precum pâinea, pastele și produsele de patiserie.
La o persoană cu boală celiacă, consumul de gluten determină sistemul imunitar să atace mucusul care acoperă interiorul intestinului subțire.
Acest lucru poate declanșa o serie de simptome digestive, cum ar fi balonare, greață, vărsături, diaree cronică și dureri de stomac.
Remediile actuale pentru boală implică evitarea glutenului, dar noi cercetări, publicate în Jurnalul EMBO, indică noi ținte terapeutice care pot duce în curând la tratamente eficiente.
Studiul a fost condus de Luigi Maiuri, de la Institutul Științific San Raffaele din Milano, Italia, precum și de Valeria Raia, de la Universitatea din Napoli Federico II din Italia și Guido Kroemer, de la Universitatea Paris Descartes din Franța.
Cheia proteinelor în fibroza chistică, boala celiacă
Maiuri explică punctul de plecare al cercetării, menționând că prevalența bolii celiace este de aproximativ trei ori mai mare în rândul persoanelor cu fibroză chistică - o afecțiune în care se formează un strat gros de mucus în plămâni și intestine.
„Această coincidență ne-a făcut să ne întrebăm dacă există o legătură între cele două boli la nivel molecular”, spune Maiuri.
După cum explică cercetătorii, fibroza chistică este cauzată de mutațiile unei gene care codifică o proteină numită regulator al conductanței transmembranare a fibrozei chistice (CFTR).
CFTR este o proteină de transport ionic care păstrează lichidul mucos. Când această proteină este defectă, mucusul devine lipicios și înfundat.
Mutațiile genetice din CFTR activează, de asemenea, sistemul imunitar, declanșând o serie de reacții în plămâni și intestine.
Astfel de modificări seamănă cu efectele glutenului la persoanele cu boală celiacă, așa că echipa și-a propus să studieze în detaliu reacțiile în lanț molecular, sperând să descopere ce se află în spatele asemănărilor.
Cercetătorii au studiat liniile celulare umane de la persoane intolerante la gluten și au descoperit că o peptidă numită P31-43 se leagă de CFTR, inhibându-i funcția. Acest lucru a dus la stres celular și inflamație.
Constatările indică faptul că CFTR este crucial în sensibilitatea la gluten.
Potențiatori CFTR pot trata boala celiacă
Cercetătorii au identificat, de asemenea, un compus numit VX-770, care poate opri P31-43 să afecteze funcția CFTR.
Echipa a dat șoareci intoleranți la gluten VX-770 și a constatat că a prevenit simptomele intestinale la rozătoare.
Apoi, au reprodus aceste rezultate în linii celulare umane, constatând că pre-incubația cu VX-770 a oprit peptida P31-43 să declanșeze un răspuns imun.
VX-770 este un potențiator CFTR - un compus farmacologic pe care oamenii de știință l-au dezvoltat pentru a trata fibroza chistică.
Noile descoperiri sugerează că potențiatorii CFTR pot trata, de asemenea, boala celiacă.
Maiuri, Raia și colegii concluzionează:
„Acest studiu identifică CFTR ca fiind o țintă moleculară a glutenului care contribuie la patogeneza [bolii celiace], oferind rațiunea științifică pentru reutilizarea potențiatorilor CFTR pentru prevenirea sau tratamentul [bolii celiace].”
Cercetătorii adaugă că „viitoarele studii clinice trebuie să exploreze dacă administrarea orală a potențiatorilor CFTR […] poate fi capabilă [să interfereze] cu patogeneza [bolii celiace], [permițând] persoanelor celiace să evite comorbiditățile autoimune fără a-și schimba dieta”.
