ALS: Celulele imune pot încetini progresia bolii
Un nou studiu aduce speranță persoanelor cu SLA. Imunoterapia poate încetini dramatic progresia bolii, se arată.
Starea neurodegenerativă a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) afectează celulele nervoase, care controlează mișcarea mușchilor, în creier și măduva spinării.
În SLA, aceste celule se deteriorează în timp, ceea ce duce treptat la slăbiciune generală, probleme de respirație, vorbire și înghițire.
În cele din urmă, boala duce la paralizie completă, insuficiență respiratorie și moarte.
ALS - cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig, numită după celebrul jucător de baseball care a fost diagnosticat cu boala în anii 1930 - se estimează că va afecta peste 20.000 de oameni în Statele Unite la un moment dat.
Mai mult, se crede că puțin peste 6.000 de persoane din SUA primesc un diagnostic de SLA în fiecare an.
Deocamdată nu există nici un remediu pentru SLA. Tratamentele actuale întârzie progresia bolii, dar nu cu mult.
Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat până acum două medicamente pentru tratamentul SLA: unul prelungește viața cu 2-3 luni, dar nu îmbunătățește simptomele și se poate ajuta la întârzierea declinului funcționării zilnice.
Cu toate acestea, cercetarea de rupere aduce o nouă speranță pentru un tratament SLA mai eficient. Cercetătorii conduși de neurologul Dr. Stanley H. Appel, codirector al Institutului Neurologic Metodist din Houston, din Texas, au examinat beneficiile imunoterapiei pentru persoanele cu această afecțiune.
Mai precis, echipa a injectat un tip de celule T imune numite celule T reglatoare (Tregs) la trei pacienți SLA. Este pentru prima dată când această terapie a fost investigată la oameni.
Constatările au fost publicate în jurnal Neuroimunologie și neuroinflamare.
Studierea rolului Tregs în SLA
Tregs ajută la evitarea inflamației care caracterizează SLA și accelerează progresia bolii.
„Am constatat, notează dr. Appel, că mulți dintre pacienții noștri SLA au avut nu numai un nivel scăzut de Treg, dar și că Treg nu funcționează corect.”
Deci, cercetătorii au emis ipoteza că creșterea nivelului de Tregs la trei pacienți SLA ar încetini boala.
Am crezut ca imbunatatirea numarului si a functiei de Tregs la acesti pacienti ar afecta modul in care boala lor a progresat, dr. Appel spune.
Participanții au fost supuși unei proceduri cunoscute sub numele de leucafereză. Adesea utilizată pentru tratarea pacienților cu leucemie, leucafereza implică scoaterea sângelui pacienților și „filtrarea” acestuia printr-o mașină specială care separă celulele albe din sânge de cele roșii.
În acest caz, cercetătorii au separat Tregs de celulele roșii din sânge și le-au extins ex vivo. După aceea, celulele roșii din sânge au fost readuse în sânge.
Cercetătorii au observat că, în cazul pacienților ale căror Tregs nu funcționau corect, odată ce celulele erau în afara corpului, acestea reveneau la normal.
Pe tot parcursul studiului, pacienții au primit opt injecții cu Treg, iar progresia bolii lor a fost evaluată utilizând două scale diferite de evaluare a SLA.
„De la o condamnare la moarte la o condamnare la viață”
Autorul primului studiu Dr. Jason Thonhoff, Ph.D., neurolog metodist din Houston, detaliază în continuare cercetarea și raportează rezultatele. El spune: „O persoană are aproximativ 150 de milioane de Treg care circulă în sânge la un moment dat”.
„Fiecare doză de Treg administrată pacienților din acest studiu a dus la o creștere de aproximativ 30 până la 40% față de nivelurile normale”, adaugă dr. Thonhoff.
„Așa cum am crezut, rezultatele noastre au arătat că este sigur să creștem nivelul Treg”, spune dr. Appel. Dr. Thonhoff adauga, incetinirea progresiei bolii a fost observata in timpul fiecarei runde de patru infuzii Treg.
„Ceea ce ne-a surprins”, continuă el, „a fost că progresia SLA lor a încetinit dramatic în timp ce primeau infuzii de Treg-uri care funcționau corect”.
„Speranța mea este că această cercetare schimbă SLA de la o condamnare la moarte la o condamnare pe viață. Nu va vindeca boala unui pacient, dar putem face diferența ".
Dr. Stanley H. Appel
Dr. Thonhoff este, de asemenea, foarte mulțumit de rezultate și este plin de speranță cu privire la terapiile viitoare. El spune, "Studii mai mari vor fi necesare pentru a determina dacă este un tratament eficient, dar în calitate de clinician și cercetător specializat în SLA, sunt foarte încântat de speranța pe care o oferă aceste descoperiri inițiale."
