SLA: celulele „unice” ar putea deschide noi căi pentru terapie
Scleroza laterală amiotrofică, sau SLA, este o boală neurodegenerativă progresivă care duce la moartea celulelor nervoase care controlează mișcarea, lăsând persoanele incapabile să se miște și, în cele din urmă, să respire. SLA este fatală și, până acum, incurabilă. Pot descoperirile noi să aducă speranță pentru noi terapii?
SLA, cunoscută și sub numele de boala Lou Gehrig, afectează aproximativ 30.000 de persoane numai în Statele Unite.
Cu toate acestea, cauzele sale rămân în mare parte necunoscute. În prezent nu există niciun remediu și sunt disponibile câteva tratamente pentru îmbunătățirea calității vieții sau prelungirea speranței de viață.
Această afecțiune este uneori caracterizată printr-un „debut focal”, ceea ce înseamnă că simptomele apar unul câte unul într-o anumită zonă, cum ar fi un braț, înainte de a se răspândi în restul corpului.
Astfel, pe măsură ce neuronii motori din măduva spinării și creier încep să moară, o persoană cu SLA poate întâmpina mai întâi paralizie într-un membru, apoi în altul și așa mai departe până când celulele motorii care alimentează mușchii respirației mor, lăsând persoana în imposibilitatea de a a respira.
În prezent, „Niciun test nu poate oferi un diagnostic definitiv al SLA”, potrivit Institutului Național pentru Tulburări Neurologice și Accident vascular cerebral, iar medicii în cele din urmă diagnosticează starea pe baza simptomelor acesteia.
Din acest motiv, majoritatea persoanelor cu SLA își primesc diagnosticul atunci când afecțiunea a progresat deja într-o măsură vizibilă.
Noile cercetări de la Universitatea Illinois din Chicago au identificat, pentru prima dată, un set de biomarkeri care diferențiază persoanele cu SLA de cele fără o boală neurodegenerativă.
Aceste descoperiri, pe care anchetatorii le raportează Neurobiologia bolii, ar putea ajuta medicii să diagnosticheze mai devreme afecțiunea și ar putea deschide noi căi pentru cercetarea terapiei țintite.
Celulele „niciodată raportate înainte” în SLA
În noul studiu, oamenii de știință au reanalizat probe de neuroni motori și celule asociate care fuseseră colectate din măduva spinării a persoanelor care muriseră din cauza SLA și din cele ale persoanelor sănătoase, fără o afecțiune neurodegenerativă.
Cercetătorii au analizat deja aceste probe în 2010, când au comparat populațiile de celule analizând expresia genelor în fiecare. Cercetătorii au colectat probe din regiuni ale măduvei spinării care au fost mai puțin afectate la persoanele cu SLA.
„Deoarece trebuie să existe modificări celulare în regiunile măduvei spinării adiacente zonelor în care boala a afectat în mod clar neuronii motori din coloana vertebrală, am dorit să ne uităm la neuronii din aceste zone adiacente pentru a determina dacă sunt diferiți de țesutul sănătos”, explică plumbul. cercetător dr. Fei Song.
Boala debilitanta nu are un tratament eficient pentru a opri progresia bolii, si exista doar doua medicamente care pot prelungi supravietuirea pacientului, cu cateva luni. Deci, sunt foarte necesare noi obiective de droguri, în special cele care ar putea fi date în stadiile anterioare ale bolii, ”continuă ea.
Echipa a identificat deja unele diferențe semnificative între neuroni și alte celule prezente în coloana vertebrală a persoanelor cu SLA și cei prezenți în coloana vertebrală a persoanelor sănătoase.
În cercetarea actuală, oamenii de știință au decis să reevalueze aceste probe folosind o metodă nouă de analiză bioinformatică pentru a reevalua datele genetice pe care le-au adunat inițial.
Acest lucru a permis echipei să identifice tipuri specifice de celule din probele colectate. Cercetătorii au descoperit astfel că persoanele care au murit din cauza SLA cu debut focal aveau diferite tipuri de neuroni motorii, comparativ cu persoanele sănătoase.
Mai mult, aceste diferențe au fost asociate cu microglia și astrocite, două tipuri de celule neuronale specializate care nu au apărut în probele colectate din aceleași regiuni ale măduvei spinării la participanții sănătoși.
Cand am examinat datele, a fost clar ca amestecul de celule de la pacientii cu SLA a fost foarte diferit de pacientii fara boala neurodegenerativa, note Dr. Song.
Aceste descoperiri, susține echipa, ar putea, în viitor, să le permită să înțeleagă mai bine unele dintre mecanismele care stau la baza SLA și poate să vină cu strategii terapeutice țintite.
Am gasit un subtip roman si unic de neuroni motorii la acesti pacienti niciodata raportate inainte. Acum, că am identificat noi subtipuri de neuroni motori și microglie prezente la pacienții cu SLA, putem începe să studiem în continuare rolurile lor în contribuția la progresia bolii.
Dr. Fei Song
