Ce este un studiu controlat randomizat?
Studiile controlate randomizate sunt cea mai fiabilă metodă disponibilă pentru testarea noilor tratamente.
Acestea au devenit standardul pe care companiile farmaceutice trebuie să îl îndeplinească pentru a calcula și demonstra nivelul eficacității și siguranței unui medicament experimental.
În acest articol, ne uităm la configurarea și avantajele unui studiu controlat randomizat (RCT), precum și câteva considerații etice ale tratamentului cu placebo.
Ce este un studiu controlat randomizat?
Cercetătorii au înființat un studiu pentru a testa efectele unui medicament asupra unui anumit grup de persoane, măsurând în același timp altul pentru referință.
Proiectarea științifică a unui studiu controlat randomizat este după cum urmează:
- Randomizat: Cercetătorii decid în mod aleatoriu ce participanți la studiu primesc noul tratament și care primesc un placebo sau un tratament fals.
- Controlat: procesul folosește un grup de control pentru comparație sau referință. În grupul de control, participanții nu primesc noul tratament, ci primesc în schimb un placebo sau un tratament de referință.
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) va aproba, în general, un nou tratament ca fiind sigur și eficient pentru o utilizare mai largă, dacă rezultatele indică faptul că efectele medicamentului sunt în conformitate cu afirmațiile sale și dacă aceste beneficii apar fără a provoca efecte adverse nesigure. .
Cu toate acestea, între 1999 și 2014, 76 de cereri au primit aprobare fără a fi supuse unui RCT. Discuțiile continuă dacă un produs este cu siguranță sigur, fără a trece un RCT.
Motive pentru randomizare
Randomizarea previne distorsionarea sau manipularea deliberată a rezultatelor. Atât participanții, cât și cercetătorii pot influența rezultatele, cu excepția cazului în care cercetătorii atribuie participanți la grupuri la întâmplare.
Oamenii de știință se referă la această distorsionare a rezultatelor ca o prejudecată de selecție. Un RCT scapă de părtinirea selecției prin eliminarea elementului ales.
De exemplu, fără randomizare, oamenii de știință pot atribui, în mod conștient sau subconștient, pacienții grupului care primește tratamentul activ dacă par mai probabil să beneficieze de tratamentul experimental. Acest lucru ar putea face ca un tratament să pară mai benefic decât este de fapt.
Pe de altă parte, dacă oamenii de știință caută să demonstreze ineficiența sau potențialul pericol al unui anumit tratament, aceștia pot atribui participanților care prezintă un risc mai mare de complicații sau o șansă mai mică de succes grupului care primește tratamentul.
Riscul de prejudecată de selecție poate fi, de asemenea, ridicat în studiile efectuate de cercetătorii care au primit finanțare directă sau indirectă de la o companie farmaceutică care urmărește să dovedească eficacitatea și siguranța unui nou medicament.
Din acest motiv, cercetătorii trebuie să dezvăluie orice potențial conflict de interese atunci când efectuează un studiu clinic, deoarece producătorii de produse farmaceutice au un interes financiar clar în obținerea de rezultate pozitive.
Știind ce participanți primesc medicamentul experimental poate avea ca rezultat atât motivații solide, cât și motive îndoielnice. Medicii ar putea avea o influență bine intenționată asupra rezultatelor. Chiar și prejudecățile de selecție cu intenții bune, cum ar fi cercetătorii care au îngrijorări cu privire la siguranța unui medicament, sunt neobișnuite din punct de vedere științific.
Dacă tratamentul activ pare să producă efecte secundare severe, de exemplu, medicii pot încerca să protejeze anumite tipuri de participanți de medicament. Tratarea diferiților subiecți în moduri diferite în timpul procesului reduce integritatea comparațiilor similare, oferind rezultate false.
Randomizarea elimină părtinirea și permite cu adevărat o comparație directă între două grupuri într-un studiu, oferind o reprezentare reală a modului în care medicamentul va reacționa cu populația mai largă după distribuție.
Elementul controlat
Scopul unui grup de control într-un studiu controlat randomizat este de a ajuta la reducerea probabilității ca orice beneficii sau riscuri pe care cercetătorii le identifică în timpul studiului să apară din cauza factorilor din afara tratamentului experimental.
Absența unui grup de control ar însemna că cercetătorii nu ar putea atribui nici o îmbunătățire sau scădere a stării de sănătate medicamentului sau tratamentului.
Alți factori ai studiului clinic ar putea explica rezultatele. Fără a compara ceea ce se întâmplă la participanți similari care se confruntă cu condiții similare fără a obține noul medicament, nu ar fi posibilă măsurarea exactă a oricăror modificări de sănătate observate.
Un grup de control este o parte esențială a încercărilor mari. Trebuie să participe suficienți oameni pentru a se asigura că diferențele întâmplătoare și circumstanțele neobișnuite nu au un efect decisiv asupra rezultatelor.
Cercetătorii potrivesc în mod normal persoanele dintr-un grup de control pentru vârstă, sex și etnie, împreună cu alți factori care pot influența efectul unui medicament sau tratament, cum ar fi greutatea corporală, starea de fumat sau comorbiditățile.
Grupul de control poate primi un placebo. Acesta este un tratament inactiv care seamănă foarte mult cu tratamentul experimental, dar nu conține ingredientul activ care determină beneficiile presupuse ale tratamentului. Alternativ, pot primi tratament standard fără elementele suplimentare care fac obiectul anchetei.
În unele cazuri, în mod obișnuit, cei care investighează beneficiile unei intervenții pentru indivizi sănătoși, cum ar fi un supliment, grupul de control nu poate primi tratament și constă pur și simplu din indivizi similari cu cei care primesc un supliment sau terapie.
Calitatea grupului de control este importantă în ceea ce privește similaritatea participanților săi cu cei ai grupului activ. Randomizarea ajută la asigurarea faptului că nici o prejudecată nu afectează selectarea persoanelor pentru grupul de control.
Studiile clinice de înaltă calitate vor publica măsurători de bază atât pentru tratamentul cât și pentru brațele de control ale studiului, permițând compararea directă.
Comparație cu tratamentul standard
Cercetătorii proiectează unele studii care investighează noi medicamente sau tratamente pentru o boală, astfel încât grupul de control să primească un tratament stabilit sau standard pentru acea afecțiune, mai degrabă decât un placebo sau un tratament inactiv.
Acest tip de control urmărește să identifice orice beneficiu comparativ al noului medicament față de opțiunile de tratament disponibile în prezent. Chiar dacă noul medicament pare să aibă un impact benefic, tratamentul stabilit poate fi totuși mai sigur și mai eficient.
Studiile comparative sunt importante dincolo de dezvoltarea de noi medicamente și tratament. Ele pot ajuta la orientarea deciziilor cu privire la alocarea resurselor medicale.
Factorii de decizie din domeniul sănătății din întreaga lume au adesea un interes deosebit în ceea ce privește modul în care un nou medicament se opune opțiunilor de tratament existente, luând în considerare rentabilitatea, efectele posibile asupra calității vieții și alți factori care prezintă o imagine a beneficiului general și a costului drogul pentru societate și indivizi.
De asemenea, factorii de decizie politică trebuie să țină seama de lipsa diversității în studiile clinice atunci când iau decizii cu privire la orientările și finanțarea asistenței medicale.
Din punct de vedere istoric, studiile clinice au fost efectuate în mod obișnuit folosind pacienți de sex masculin de culoare albă, rezultând în aprobarea unei game de medicamente și intervenții care ulterior par să fie mai puțin eficiente sau mai riscante la persoanele de sex sau etnie diferită.
ECA ajută la eliminarea acestei prejudecăți.
Cercetările efectuate la animale non-umane sau o parte limitată a populației sunt, în majoritatea cazurilor, insuficiente pentru a recomanda utilizarea pe scară largă a unui medicament sau a tratamentului în cadrul populației generale.
Aprobarea unor medicamente pe baza cercetărilor pe animale a dus la vătămări semnificative la om, întrucât animalele neumane sunt în general un model slab pentru prezicerea răspunsului uman la un medicament sau tratament.
Considerații etice
Proiectarea riguroasă a unui proces științific nu este întotdeauna practică.
Un adevărat placebo poate fi dificil de realizat și deghizat. În unele cazuri, acordarea unui placebo nu este etică.
Următoarele limitări practice pot perturba proiectele pentru un RCT:
- Tratamentele care sunt mai invazive, care implică dispozitive sau intervenții chirurgicale, pot fi imposibil de realizat în mod realist în grupul de comparație.
- Prea puține persoane ar putea avea o anumită boală și ar putea fi, de asemenea, disponibile pentru investigații atât în grupurile de tratament, cât și în cele care nu sunt tratate.
- Recrutarea participanților la un anumit proces poate fi prea dificilă.
Un proces care utilizează un placebo ar putea să nu fie corect pentru participanți. De exemplu, un placebo nu este etic pentru utilizare în timpul unui proces de tratare a unei boli grave sau care limitează viața dacă ar însemna refuzul cursului normal de tratament al participantului.
În aceste condiții, cercetătorii ar oferi un tratament deja disponibil unui grup de comparație. Participanții nu și-ar sacrifica îngrijirea standard de dragul unui tratament inactiv.
Cercetătorii pot utiliza un proiect de încercare diferit dacă nu este disponibil un tratament existent. Comitetele independente de evaluare etică iau decizii dacă proiectele de testare sunt corecte pentru participanți.
Un studiu clinic nu poate continua fără această aprobare etică.
La pachet
ECA sunt standardul de aur pentru testarea clinică a tratamentelor și medicamentelor.
Cercetătorul alocă participanții la grupuri experimentale și placebo în mod aleatoriu, eliminând orice prejudecată de selecție din eșantion. Tendința de selecție poate distorsiona rezultatele într-un mod care avantajează un cercetător sau organismul care finanțează studiul în detrimentul integrității științifice.
Un placebo este un tratament care seamănă cu medicamentul experimental. Atunci când un placebo nu este etic de utilizat, de exemplu în cazuri de studii pentru tratamentul unei boli care pune viața în pericol pentru care participantul nu își poate opri cursul tratamentului, cercetătorii vor folosi un tratament disponibil în mod standard pentru a testa diferențele.
Un medicament sau un tratament trebuie, în general, să treacă un RCT înainte ca FDA să îl aprobe ca fiind sigur și eficient pentru o distribuție mai largă.
Î:
Nu sunt cercetător. Ce impact au ECA-urile în viața mea dacă nu fac parte dintr-unul?
A:
Multe dintre medicamentele pe care le luați zi de zi vor fi testate pe participanți umani, adesea într-un format RCT, pentru a demonstra siguranța și eficacitatea.
RCT-urile oferă cea mai bună șansă de a arăta că un medicament nu este numai eficient în ceea ce pretinde că face, ci și bine tolerat, sigur pentru dozare și important pentru sănătatea dumneavoastră generală.
Daniel Murrell, MD Răspunsurile reprezintă opiniile experților noștri medicali. Tot conținutul este strict informativ și nu trebuie considerat sfatul medicului.
